ยา VES001 รักษาภาวะสมองเสื่อม FTD ผ่านการทดสอบความปลอดภัยเฟสแรกแล้ว

วงการแพทย์มีเรื่องให้น่าจับตามองอีกครั้ง เมื่อ Vesper Bio ผู้พัฒนายาได้ออกมาเปิดเผยผลการทดสอบทางคลินิกในระยะเริ่มต้นของยาเม็ดชนิดใหม่ที่มีชื่อว่า VES001 ซึ่งถูกออกแบบมาเพื่อต่อกรกับภาวะสมองเสื่อมส่วนหน้าและขมับ หรือ Frontotemporal Dementia (FTD) โดยเฉพาะ ซึ่งเป็นประเภทของภาวะสมองเสื่อมที่พบได้บ่อยที่สุดในกลุ่มคนที่มีอายุต่ำกว่า 60 ปี

การทดสอบความปลอดภัยเบื้องต้นนี้จัดขึ้นที่ศูนย์การแพทย์ในเนเธอร์แลนด์และสหราชอาณาจักร โดยให้ยากับอาสาสมัครที่ยังไม่แสดงอาการของโรค รวมถึงกลุ่มที่มีความเสี่ยงทางพันธุกรรมจำนวน 6 ราย ผลปรากฏว่าในกลุ่มเสี่ยง ยาตัวนี้สามารถเพิ่มระดับโปรตีน Progranulin (ซึ่งมักจะขาดแคลนในผู้ป่วย FTD) ในเลือดและน้ำไขสันหลังได้สูงขึ้นเฉลี่ยกว่า 95% เมื่อเทียบกับก่อนเริ่มการทดลองตลอดระยะเวลา 3 เดือน ที่สำคัญคือไม่มีรายงานผลข้างเคียงที่รุนแรง ทำให้ยานี้ผ่านด่านความปลอดภัยด่านแรกไปได้อย่างสวยงาม

หลักการทำงานของ VES001 นั้นน่าสนใจทีเดียว ตัวยาจะมุ่งเป้าไปที่ตัวรับ Sortilin receptor ซึ่งปกติจะทำหน้าที่กำจัดโปรตีน Progranulin ออกจากสมอง หน้าที่ของยาคือไปขัดขวางกระบวนการนี้ ทำให้โปรตีน Progranulin ยังคงอยู่และทำหน้าที่บำรุงเซลล์ประสาทต่อไปได้ ซึ่งในทางทฤษฎี หากรักษาระดับโปรตีนนี้ไว้ได้ ก็อาจช่วยป้องกันไม่ให้เกิดโรค FTD ได้เลย

ทางด้าน Anders Nykjær ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ของ Vesper Bio ระบุว่านี่คือความหวังที่จะเปลี่ยนอนาคตของการรักษาภาวะสมองเสื่อม โดยเฉพาะในกลุ่มที่มีความเสี่ยงทางพันธุกรรม อย่างไรก็ตาม ข้อมูลนี้ยังเป็นเพียงผลลัพธ์เบื้องต้น (Topline results) จากข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท และยังต้องรอการตรวจสอบจากผู้เชี่ยวชาญ (Peer-review) รวมถึงการทดสอบในระยะต่อไปก่อนที่จะนำมาใช้จริงได้

แม้หนทางจะยังอีกยาวไกลกว่ายาจะถึงมือผู้ป่วยทั่วไป แต่ผลลัพธ์ที่สามารถดึงระดับโปรตีนกลับมาสู่ภาวะปกติได้ในกลุ่มเสี่ยง ก็ถือเป็นสัญญาณที่ดีมาก ๆ เรียกว่ามาถูกทางแล้ว ส่วนใครที่รอก็ต้องใจเย็น ๆ เพราะเรื่องสมองเป็นเรื่องละเอียดอ่อน ช้าแต่ชัวร์ดีกว่ารีบแล้วรั่วนะ