วงการแพทย์มีเฮ! เทคโนโลยีตัดต่อยีน Crispr ลดคอเลสเตอรอลได้ถึง 50%

บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพสัญชาติสวิส Crispr Therapeutics สร้างความฮือฮาในวงการแพทย์ หลังเผยผลการทดลองยาตัดต่อยีนตัวใหม่ ที่ใช้เทคโนโลยี Crispr เข้าไป 'ปิดสวิตช์' ยีนในตับได้สำเร็จ ส่งผลให้ระดับคอเลสเตอรอลและไตรกลีเซอไรด์ในผู้ป่วยลดลงกว่าครึ่งหนึ่ง นับเป็นก้าวสำคัญที่อาจเปลี่ยนโฉมหน้าการรักษาโรคที่พบได้บ่อยอย่างโรคหัวใจและหลอดเลือด

ในการทดลอง Phase I ซึ่งจัดทำในสหราชอาณาจักร ออสเตรเลีย และนิวซีแลนด์ มีผู้เข้าร่วม 15 คนที่ป่วยเป็นโรคคอเลสเตrol สูงและควบคุมไม่ได้ พวกเขาได้รับการฉีดยาตัดต่อยีนเพียงครั้งเดียว เพื่อเข้าไปยับยั้งการทำงานของยีนที่ชื่อว่า ANGPTL3 ในตับ ซึ่งเป็นยีนที่คนบางกลุ่มมีการกลายพันธุ์มาแต่กำเนิด ทำให้พวกเขามีภูมิคุ้มกันต่อโรคหัวใจโดยธรรมชาติ ผลปรากฏว่าในกลุ่มที่ได้รับยาโดสสูงสุด ระดับคอเลสเตอรอลชนิดไม่ดี (LDL) และไตรกลีเซอไรด์ลดลงเฉลี่ยถึง 50% ภายใน 2 สัปดาห์ และผลยังคงอยู่ตลอดระยะเวลาทดลอง 60 วัน

แน่นอนว่าเรื่องความปลอดภัยเป็นสิ่งที่ทุกคนจับตา ในการทดลองมีผู้เข้าร่วม 1 รายเสียชีวิตหลังรับยาไป 6 เดือน แต่จากการตรวจสอบพบว่าสาเหตุมาจากโรคหัวใจขั้นรุนแรงที่มีอยู่เดิม ไม่เกี่ยวข้องกับยาที่ใช้ทดลอง ส่วนผลข้างเคียงอื่น ๆ ที่พบมีเพียงเล็กน้อย เช่น ปวดหลัง คลื่นไส้ และมีผู้ป่วย 1 รายที่ค่าเอนไซม์ตับสูงขึ้นชั่วคราว ซึ่งกลับสู่ภาวะปกติได้เองโดยไม่ต้องรักษา

ที่น่าสนใจคือ Crispr Therapeutics ไม่ใช่ผู้เล่นเพียงรายเดียวในสนามนี้ ยังมีบริษัท Verve Therapeutics ที่ใช้เทคโนโลยีใหม่กว่าอย่าง Base Editing เพื่อจัดการกับยีน PCSK9 ซึ่งก็เป็นอีกเป้าหมายในการลดคอเลสเตอรอล แถมบริษัทยายักษ์ใหญ่อย่าง Eli Lilly ก็เพิ่งประกาศดีลเข้าซื้อ Verve ไปด้วยมูลค่ากว่า US$1 พันล้าน (≈ 3.2 หมื่นล้านบาท) แสดงให้เห็นถึงความเชื่อมั่นและเม็ดเงินมหาศาลที่กำลังไหลเข้าสู่วงการนี้

หลังจากนี้ ทีมวิจัยจะติดตามผู้เข้าร่วมการทดลองต่อไปอีกเป็นเวลา 1 ปี และมีแผนติดตามความปลอดภัยระยะยาวถึง 15 ปีตามข้อกำหนดของ FDA โดยมีแผนจะเริ่มการทดลอง Phase II ในปี 2026 ซึ่งหากทุกอย่างเป็นไปได้ด้วยดี ความหวังที่จะมี 'วัคซีนแก้คอเลสเตอรอล' ที่ฉีดครั้งเดียวแล้วจบ ไม่ต้องกินยาทุกวัน อาจไม่ใช่เรื่องไกลตัวอีกต่อไป...ถึงวันนั้นวงการยาลดไขมันคงมีหนาว ๆ ร้อน ๆ กันบ้างล่ะ

*หมายเหตุ: อัตราแลกเปลี่ยน ณ วันที่ 29 ต.ค. 2025 คือ US$1 = 32.38 บาท